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从国产创新药破局到精准化全程管理生态构建

撰文 | 小隐审核专家 | 牛晓辉教授

2025年4月18日-19日，泉城济南迎来学界年度盛事——中国临床肿瘤学会（CSCO）指南会。大会期间发布了多个瘤种的最新版 CSCO 指南，引起广泛关注。

作为中国黑色素瘤诊疗规范化的奠基人之一，北京积水潭医院牛晓辉教授担任“恶性黑色素瘤专场”专场主持人，医学界特邀牛晓辉教授做客“执笔者说”访谈专栏，接受医学界独家专访，从指南更新内核、基层落地策略到未来五年突破方向，全面勾勒出属于中国黑色素瘤患者的精准治疗未来。

问题1

在本次大会上，您担任恶性黑色素瘤专场主持。能否请您介绍本次《2025 CSCO黑色素瘤诊疗指南》中值得关注的更新要点？

牛晓辉教授：

此次《2025 CSCO黑色素瘤诊疗指南》的更新主要基于全球范围内对黑色素瘤研究的新进展以及我国特有的研究成果。所有指南的更新都需要遵循CSCO的标准，确保有足够的证据支持才能纳入指南。本次更新中最引人注目的亮点是我国自主研发的药物特瑞普利单抗被纳入一线治疗推荐。这是首次有国产药物进入一级推荐，标志着我国在黑色素瘤治疗领域的重大进步。

特瑞普利单抗的I级推荐绝非偶然，而是基于POLARIS系列研究的坚实证据链：在晚期皮肤型黑色素瘤的III期临床试验中，其客观缓解率（ORR）达到48.3%，相较于传统化疗方案提升近3倍，且中位无进展生存期（mPFS）延长至8.5个月。更值得关注的是，该药在肢端型黑色素瘤亚组中展现出独特优势，疾病控制率（DCR）高达72.1%，填补了国际指南中亚洲人群数据的空白。

这一突破彻底改写了我国黑色素瘤一线治疗长期依赖进口药物的历史。过去十年间，进口PD-1抑制剂因价格高昂，导致有部分患者被迫选择疗效有限的化疗。而特瑞普利单抗通过国家医保谈判后，使得更多患者能够获得与国际接轨的一线治疗方案。这种“疗效+可及性”的双重突破，正是CSCO指南“中国化”战略的典范。

问题2

双免疗法（PD-1+CTLA-4）、BRAF/MEK抑制剂等方案已写入指南，但基层医院应用仍存在差距。面对这样的现状，您认为我们可以通过哪些努力推动前沿方案在基层的规范化实施？

牛晓辉教授：

当前我国黑色素瘤诊疗领域存在显著的结构性挑战：国际前沿的双免联合疗法及精准靶向方案虽已纳入指南，但基层医疗机构的实施能力与患者需求之间仍存在鸿沟。这种诊疗资源配置失衡，既制约了创新疗法的临床转化效率，也影响了患者治疗的公平性与可及性。破解这一困局需从诊疗体系重构、基层能力培育、政策支持协同三个维度系统推进。

首先，针对黑色素瘤发病率低、诊疗专业性强的特点，应推动建立“区域诊疗中心-协作单位-基层哨点”三级网络体系。区域中心承担复杂病例救治、方案制定及质量控制核心职能；具备发展潜力的市级医院通过规范化培训获得协作单位资质，负责方案执行与随访管理；基层医疗机构重点完善早期识别与转诊通道。这种架构既能保障罕见病诊疗的专业性，又可避免医疗资源重复投入。

其次，对于有意向提升黑色素瘤诊疗水平的基层单位，需建立阶梯式能力认证体系。通过标准化培训模块（涵盖病理诊断、治疗方案选择、毒性管理等核心环节），结合远程会诊、手术示教等实战化教学，逐步培育基层规范化诊疗能力。

同时，需要完善相关管理部门的支持体系。包括提高药物的可及性和加强对毒副反应管理知识的培训，以确保患者能够安全有效地接受治疗。

问题3

作为中国黑色素瘤领域的领军者，您认为未来五年该领域最可能实现突破的方向是什么？例如，免疫治疗从晚期向辅助/新辅助阶段的全面延伸，或是基于分子分型的“精准化全程管理”模式？

牛晓辉教授：

虽然黑色素瘤通常被视为一种疾病，但不同部位发生的黑色素瘤在生物学行为上存在显著差异。例如，在欧洲人群中较为常见的皮肤黑色素瘤在中国并不普遍，而肢端和粘膜黑色素瘤则构成了中国黑色素瘤患者的主要类型。鉴于这些独特的流行病学特征，未来五年的研究突破很可能依赖于针对中国特定患者群体的研究成果。特别是在肢端和粘膜黑色素瘤方面，我们需要依靠自身的力量进行深入探索，以找到最适合中国患者的治疗方法。

此外，“精准化全程管理”模式也是一个重要的发展方向。这种模式基于肿瘤的具体分子特征来制定个性化的治疗策略，使我们能够更精确地理解不同类型黑色素瘤的特点，并为患者提供更为有效的治疗方案。通过这种方式，不仅可以提高治疗效果，还能更好地满足个体患者的医疗需求，从而推动整个黑色素瘤治疗领域的发展。

专家简介

牛晓辉教授

北京积水潭医院

主任医师，教授、博士生导师

北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任

中国临床肿瘤学会（CSCO）理事

中国临床肿瘤学会（CSCO）肉瘤专家委员会前任主任委员

中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤专家委员会副主任委员

中国抗癌协会（CACA）理事

中国抗癌协会（CACA）肉瘤专业委员会名誉主任委员

中国抗癌协会（CACA）骨软肿瘤整合康复专委会主任委员

中国医师协会肿瘤多学科肿瘤诊疗专业委员会常务委员

中国医师协会骨科分会骨肿瘤专业组副组长

中华医学会骨科分会骨肿瘤专业组副组长

北京医学会科分会骨肿瘤学组组长

国际保肢协会（ISOLS）中国区唯一Board Member

亚太骨与软组织肿瘤学会（APMSTS）常务理事

东亚骨与软组织肿瘤协作组（EAMOG）前主席、常务理事

《中国骨与关节杂志》副总编辑

担任34家SCI期刊审稿专家

以第一作者或通讯作者发表论文262篇，其中SCI文章44篇

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责任编辑：Sheep

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